Projeto cofinanciado por:

Projecto nº: POCI-01-0247-FEDER-003431
Projeto de I&DT Empresas em Copromoção

Designação do projecto: NEUROTERA: Introdução no mercado de novos agentes terapêuticos contra co-morbilidades oculares e cerebrais associadas à Paramiloidose
Objectivo Principal: Reforçar a Investigação, o Desenvolvimento Tecnológico e Inovação.
Entidade Beneficiária: consórcio BSIM Therapeutics / Universidade de Coimbra/ Intstituto de Biologia Molecular e Celular (IBMC)
Data de Aprovação: 22-02-2016
Data Início: 16/08/2016
Data Conclusão: 15/02/2020
Investimento total: 1.136.307,6€
Apoio FEDER: 891.220,51€
Localização do projecto: Norte e Centro de Portugal

SÍNTESE DO PROJECTO:
Não obstante a sua raridade (cerca de 10.000 pacientes em todo o mundo), a relevância e impacto sócio-económico da “doença dos pezinhos” (Paramiloidose, Polineuropatia Amiloidótica Familiar ou PAF) no contexto nacional não parecem suscitar dúvidas. A relevância científica dos mecanismos desencadeadores da PAF motivaram o aparecimento de um primeiro tratamento farmacológico, alternativo ao transplante de fígado. O Tafamidis Meglumina surge como o primeiro fármaco para a PAF no mercado Europeu, apesar da sua eficácia estar ainda longe da ideal. Num momento em que o potencial mercado das terapias contra a PAF assume dinâmica, com o ensaio de novas tecnologias contra as manifestações periféricas da doença, os pacientes são confrontados com as consequências de uma longevidade aumentada. A cegueira, e os eventos isquémicos e hemorrágicos cerebrais integram hoje o espectro clínico da PAF, estando o seu tratamento vedado às terapias já desenvolvidas. O projecto NEUROTERA visa capitalizar sobre os resultados do primeiro projecto da BSIM², direcionando compostos-líder para o olho e para o cérebro. Os promotores acreditam que a criação destes perfis de produto-alvo os deixará próximo do mercado internacional de licenciamento. A BSIM² depende do sucesso desta candidatura para cumprir os requisitos necessários para alavancar uma nova ronda de investimento com vista ao desenvolvimento não clínico de um fármaco candidato a licenciar.

ACTIVIDADES DO PROJECTO:

Participação de Maria do Rosário Almeida e Carla Filipa Bezerra no XVIth International Symposium on Amyloidosis, 26-29 March, 2018, Kumamoto, Japan

Apresentações sob a forma de poster:

Simões C. J. V., Almeida Z. L., Cardoso A. L., Bezerra F., Almeida M. R., Beirão J., Pinho e Melo T. M. V. D., Saraiva M. J., Brito R. M. M. “Lead Optimization of Resilient Second-Generation Transthyretin Stabilizers for Multiple Target-Product Profiles: Where Do We Go From Here?”. Apresentado no XVIth International Symposium on Amyloidosis, 26 a 29 de Março de 2018, Kumamoto, Japão.

Bezerra F., Beirão J., Simões C. J. V., Brito R. M. M., Saraiva M. J., Almeida M. R. “Targeting transthyretin amyloidosis in the eye with a second-generation stabilizer: AT40X01 displays potent TTR stabilization in the human vitreous”. Apresentado no XVIth International Symposium on Amyloidosis, 26 a 29 de Março de 2018, Kumamoto, Japão.

Publicações:

Bezerra F, Simões CJV, Beirão JM, Saraiva MJ, Brito RMM, Almeida MR. Targeting transthyretin amyloidosis in the eye with next-generation stabilizers: AT40 displays potent TTR stabilization in the human vitreous. Amyloid. 2019;26(sup1):73–74. doi:10.1080/13506129.2019.1583193.

Simões CJV, Almeida ZL, Cardoso AL, Bezerra F, Almeida MR, Beirão JM, Melo TMVDP, Saraiva MJ, Brito RMM. Lead optimization of resilient next-generation transthyretin stabilizers for multiple target-product profiles: approaching the CNS. Amyloid. 2019;26(sup1):77–78. doi:10.1080/13506129.2019.1583195.